Hitech logo

Медицина будущего

Стартуют первые испытания генной терапии для лечения диабета второго типа

TODO:
Светлана МасловаСегодня, 09:18 AM

Американская биотехнологическая компания Fractyl Health получила разрешение на запуск первых клинических исследований генной терапии для лечения сахарного диабета второго типа. Препарат RJVA-001 стал первой AAV-генной терапией для этого заболевания, достигшей клинической фазы. Ученые рассчитывают, что однократная терапия сможет заменить многолетний прием препаратов на основе АГПП-1 и обеспечить длительный контроль уровня сахара в крови.

Самые интересные технологические и научные новости выходят в нашем телеграм-канале Хайтек+. Подпишитесь, чтобы быть в курсе.

Сегодня препараты класса АГПП-1, такие как оземпик, считаются одними из самых эффективных способов лечения диабета второго типа и ожирения. Они помогают снижать уровень глюкозы, подавляют аппетит и способствуют похудению. Однако у таких препаратов есть серьезные ограничения: их нужно принимать постоянно, многие пациенты прекращают лечение из-за побочных эффектов, а после отмены вес и нарушения обмена веществ часто возвращаются.

Ученые из Fractyl Health разработали другой подход. Генная терапия RJVA-001 направлена на поджелудочную железу и заставляет бета-клетки самостоятельно вырабатывать АГПП-1, но только в ответ на прием пищи, пишет BioSpace. Препарат вводится с помощью малоинвазивной эндоскопической процедуры.

«Новая терапия предлагает физиологию вместо фармакологии, — заявил генеральный директор Fractyl Health Харит Раджагопалан.

В доклинических экспериментах на моделях мышей однократное введение терапии снижало уровень глюкозы до 50% уже через четыре недели. Для сравнения, хроническое применение семаглутида обеспечивало снижение примерно на 32%. Кроме того, после одной дозы RJVA-001 грызуны потеряли около 11% массы тела, тогда как на семаглутиде снижение веса составило около 2%.

В пилотной фазе клинических исследований примут участие пациенты старше 30 лет с сахарным диабетом второго типа и лишним весом, которые не могут полностью контролировать свое состояние препаратами, включая прием АГПП-1.

Ученые рассчитывают, что однократная процедура обеспечит длительный метаболический контроль при диабете второго типа. Первые результаты будут опубликованы в конце 2026 года. Наблюдения за пациентами продлится в течение пяти лет.

Ранее другие ученые показали, что трансплантация стволовых клеток крови и бета-клеток поджелудочной железы успешно предотвращает или вылечивает сахарный диабет первого типа.