Экспериментальная генная терапия впервые продемонстрировала устойчивое восстановление слуха у пациентов с редкой врожденной глухотой с мутацией OTOF, сообщается на сайте Массачусетского госпиталя Бригам. Этот ген отвечает за выработку белка отоферлина, необходимого для передачи звуковых сигналов от волосковых клеток внутреннего уха к слуховому нерву. При его дефекте человек имеет серьезные нарушения слуха или рождается полностью глухим.

Ученые использовали вирусный вектор для доставки нормальной копии гена непосредственно во внутреннее ухо. Такая терапия нацелена на восстановление естественного механизма слуха, а не на его компенсацию, как это происходит при использовании слуховых аппаратов или кохлеарных имплантов.

В исследовании приняли участие 42 пациента в возрасте с рождения до 33 лет. После однократного лечения 90% участников продемонстрировали значительное улучшение слуха уже в первые несколько недель: у многих пациентов эффект был настолько выраженным, что они смогли воспринимать разговорную речь и даже тихие звуки.

Особенно важно, что терапия показала долгосрочную эффективность. Наблюдение за участниками длилось до 2,5 лет и за это время улучшение слуха сохранялось без признаков снижения эффекта.

Результаты демонстрируют безопасность и эффективность терапии, которая может быть эффективна не только в раннем возрасте. «Восстановление слуха возможно даже после многих лет глухоты», — заявил автор работы Илай Шу.

Сейчас исследователи рассматривают возможность применения генной терапии для более распространенных форм тугоухости, включая возрастную.

Генную терапию также рассматривают в качестве метода борьбы со старением. Недавно в доклинических экспериментах она значительно улучшила показатели выживаемости и физического состояния у старых собак.