Первая генная терапия, использующая технологию липидных наночастиц для доставки, способна корректировать дефектные гены при непосредственном нанесении на кожу человека, сообщается на сайте Университета Британской Колумбии. Первые результаты, протестированные на человеческой модели врожденного заболевания кожи, называют прорывом в терапии различного спектра диагнозов.

«Результаты могут привести к успешному лечению как тяжелых наследственных заболеваний, так и более простых, но изнурительных, таких как экзема и псориаз. При этом терапия будет устранять первопричину», — прокомментировали ученые.

Доклинические эксперименты показали, что новый подход успешно исправлял наиболее распространенную генетическую мутацию, провоцирующую аутосомно-рецессивный врожденный ихтиоз — редкое и опасное для жизни наследственное заболевания кожи. Однократное местное лечение привело к восстановлению около 30% кожного покрова.

Во время лечения сначала ученые создают микроскопические отверстия в верхних слоях кожи с помощью лазера, а затем помещают в них липидные наночастицы, которые проникают через барьеры и достигают стволовых клеток кожи. Внутри генный редактор корректирует мутацию ДНК и запускает нормальную функцию клеток.

Пока продолжается доклинический этап тестирования. Ученые исследуют возможности в терапии различных заболеваний кожи, а также оценивают безопасность подхода для человека.

Ранее другие исследователи показали, что с помощью светодиодов можно уничтожить 92% раковых клеток кожи за полчаса. Эта технология эффективна против различных типов опухолей.