МДД — это тяжелое заболевание, которое нарушает выработку белка дистрофина, необходимого для поддержания силы и целостности мышц. Обычно проблемы с подвижностью появляются у больных детей в возрасте 3-4 лет и прогрессируют с возрастом, поэтому к подростковому периоду пациенты уже не могут ходить. Они редко доживают до 20 лет.

МДД — генетическое заболевание, что делает его идеальной мишенью для генной терапии. Однако здесь есть проблема: ген, который кодирует дистрофин, является одним из самых крупных. Его слишком сложно упаковать в вирусные векторы, которые обычно используют для доставки здоровых копий генов в клетки.

Новая методика, предложенная учеными, работает так: нужно разбить белок на фрагменты, загрузить их в серию векторов для доставки и встроить инструкции по повторной сборке белка в мышечные клетки. В экспериментах на мышах с мышечной дистрофией были обнаружены крупные дистрофины, что позволило остановить дальнейшее прогрессирование заболевания и даже обратить вспять часть уже произошедшего мышечного истощения.

Ранее другие исследования пытались решить проблему, создавая уменьшенные версии дистрофинов, что дало обнадеживающие результаты в испытаниях на собаках. Однако новая методика оказалась эффективнее и требует меньшего количества вирусных векторов, что снижает риск побочных эффектов, таких как иммунные реакции.