Новую генную терапию протестировали в Китае у пяти детей с наследственной формой глухоты на оба уха. По статистике, около 60% детской глухоты вызвано генетическими причинами. Всего в мире живет около 430 млн человек с инвалидирующей тугоухостью, из которых около 26 млн с врожденной глухотой.
С помощью вирусного вектора участникам ввели функционирующие копии гена OTOF, в котором наблюдались мутации. Лечение привело к восстановлению слуха на оба уха с резким улучшением восприятия речи и локализации звука, сообщается на сайте Медицинского госпиталя Бригам.
У двоих участников улучшения были настолько значительными, что они приобрели способность ценить музыку — их заметили танцующими. Как известно, восприятие таких звуков требует более сложных слуховых сигналов.
«Наши результаты подтверждают эффективность лечения и доказывают возможности генной терапии при наследственной потере слуха», — прокомментировал соавтор работы Илай Шу из Шанхайского университета Фудань.
В настоящее время ученые готовят следующий этап клинических исследований. Они также намерены информировать о долгосрочных результатах — улучшениях у детей в течение следующих месяцев.
Ранее успехи генной терапии продемонстрировали в лечении межпозвоночных дисков. Ученые показали, что лечение приводит к восстановлению ткани дисков.