Благодаря развитию технологии CRISPR у врачей появились новые инструменты для лечения многих тяжелых заболеваний. В прошлом году Великобритания и США первыми одобрили CRISPR-терапию для клинического использования против двух тяжелых заболеваний. Между тем у технологии остается еще много направлений для совершенствования.
Понимая основные проблемы, ученые из компании Profluent работали над обучением алгоритма ИИ с целью создания более точного белка для редактирования генома. Обучение проводилось на 5,1 млн Cas9-подобных белков, чтобы найти подходящую, но более целевую альтернативу, пишет New Atlas.
Лучшим кандидатом оказался белок под названием OpenCRISPR-1, который снизил воздействие на нецелевые участки в клетках человека на 95% по сравнению с Cas9.
«Он сработал только там, где необходимо и не вызывал остаточных повреждений цепи ДНК», — пояснили ученые.
По словам вице-президента Profluent Питера Кэмерона, полученные результаты являются переломным моментом и приведут к созданию нового поколения генетических лекарств.
Ранее другие ученые представили свою версию сверхточного CRISPR. В отличие от классического подхода новый метод нацелен на редактирование оснований — он разрезает только одну цепь ДНК, благодаря чему улучшается контроль над процессом редактирования и снижается гибель клеток из-за поврежденной ДНК. Авторы уже объявили о запуске пилотных клинических исследований.