Ученые представили результаты первого клинического тестирования препарата леподисиран, разработанного Verve Therapeutics, сообщает Nature. Лечение основано на редактировании пар оснований ДНК с помощью технологии CRISPR, которая позволяет точно вносить нужные изменения без разрушения двойных нитей ДНК.

Препарат отключает PCSK9, кодирующий ферменты для активации рецепторов липопротеинов низкой плотности (ЛПНП) с целью перемещения внутрь клетки. Таким образом, блокировка приводит к снижению уровня ЛПНП, который также называют «плохим» холестерином.

В первой когорте леподисиран протестировали у 10 участников с наследственной формой высокого ЛПНП — гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией (ГСГ). Через 28 дней после однократной инъекции уровень ЛПНП снизился на 55%.

«Это значительное падение по сравнению с традиционными методами лечения. Мы не видим таких же результатов со статинами», — заявил соавтор работы Риту Тамман.

Пока сниженный уровень сохраняется у добровольцев уже в течение полугода. Из доклинических исследований на обезьянах известно о сохранении показателей в течение 2,5 лет.

Во второй когорте было 48 участников, которым назначили леподисиран в разных дозировках или плацебо. Здесь уровни холестерина были неопределяемыми к 29 дню, а на 48 неделе показатели были ниже исходного уровня на 94%.

Ученые отмечают, что препарат хорошо переносился, хотя один пациент с ГСГ умер во время исследования от сердечного приступа. Данные независимой комиссии по безопасности пришли к выводу, что это не было связано с леподисираном.

Сейчас исследователи надеются получить данные долгосрочных наблюдений, чтобы оценить пользу препарата для предотвращения инсультов и инфарктов. В случае успеха дальнейших исследований леподисиран может стать удобным методом лечения людей с высоким уровнем холестерина.

Ранее другие ученые открыли новый этап процесса всасывания получаемого из пищи холестерина из кишечника в кровоток. Результат также предлагает новые стратегии для снижения уровня холестерина.