Технология генного редактирования CRISPR/Cas9 позволяет точно вырезать целевые гены из нитей ДНК с помощью фермента Cas9. Такой подход активно изучается для лечения многих заболеваний, для которых характерны поломки в ДНК. В случае с пигментным ретинитом — наиболее распространенным заболеванием сетчатки — применение технологии ограничено, поскольку болезнь связана с мутациями в более чем 100 различных генах.

Для решения этой проблемы ученые из Китая изменили подход CRISPR с целью исправления множества различных типов генетических мутаций независимо от их местоположения в геноме, пишет New Atlas. Усовершенствованный CRISPR использует более гибкий белок SpRY вместо Cas9.

На моделях мышей показано, что при пигментном ретините, вызванным наиболее распространенной мутацией в гене PDE6β лечение восстанавливало зрение, предотвращая массовую гибель палочек и колбочек сетчатки.

Примечательно, что хорошее зрение сохранялось у грызунов на протяжении всей жизни вплоть до самой старости, показали наблюдения. Теперь дальнейшие исследования должны продемонстрировать потенциал и безопасность нового подхода для человека.

Недавно CRISPR успешно применили в лечении рака — ученые модифицировали раковые клетки, чтобы убивать опухоль. В результате удалось одновременно создать лекарство и вакцину внутри самих клеток.