Logo
Cover

Гематоэнцефалический барьер остается главным препятствием для доставки лекарств к головному мозгу для терапии многих заболеваний от деменции до рака. Теперь ученым удалось преодолеть этот барьер и на примере болезни Альцгеймера продемонстрировать возможность редактирования целевых генов. В настоящее время технологию также рассматривают для лечения болезней, поражающих другие ткани — глаза, печень, легкие.

У генной терапии есть потенциал для лечения неврологических расстройств, однако трудности представляет защитный гематоэнцефалический барьер. Ученые из Висконсинского университета в Мадисоне разработали технологию доставки генной терапии CRISPR к мозгу и продемонстрировали ее эффективность на моделях мышей с болезнью Альцгеймера.

Для доставки CRISPR ученые разработали нанокапсулы, поверхность которых содержала кремний, глюкозу и аминокислоты из вируса бешенства. Такая комбинация позволяла капсулам проходить через гематоэнцефалический барьер, достигая целей по редактированию генов в мозге.

В отличие от инвазивных методов доставки капсулы можно вводить внутривенно, подчеркивают авторы. Такой подход обеспечивает безопасность и более высокую терапевтическую эффективность счет проведения серии инъекций при необходимости.

В настоящее время технологию планируют протестировать для лечения различных заболеваний головного мозга, чтобы, в первую очередь, оценить потенциал против нейродегенерации и рака. Одновременно с этим изучаются возможности нанокапсул для работы в других тканях для лечения заболеваний глаз, легких, печени и других.

Недавно другие ученые использовали метод CRISPR и заставили клетки рака убивать опухоль. Их технология одновременно несет лечение и вакцину от рака.