Боковой амиотрофический склероз (БАС) — неизлечимое на сегодня нейродегенеративное заболевание, приводящее к параличу и последующей атрофии мышц. Самым известным человеком, болевший этим заболеванием, был английский физик-теоретик, космолог и астрофизик, популяризатор науки Стивен Хокинг. Он прожил с БАС 55 лет вместо 2,5 лет, которые давали ему изначально врачи после постановки диагноза в 1963 году. Группа ученых из Северо-Западного университета удалось идентифицировать первое лекарственное соединение, улучшающее состояние верхних двигательных нейронов, поражение которых вызывает БАС.
Разработанное ими соединение NU-9 обладает способностью снижать неправильный фолдинг белка, пишет Science Daily. Оно не токсично и проникает через гематоэнцефалический барьер, воздействуя на два важных фактора, вызывающих поражение верхних мотонейронов: мисфолдинг белка и скопление белка внутри клеток.
Для того чтобы белки могли правильно функционировать, они должны быть свернуты определенным образом. Если это не так, они становятся опасными для нейронов. Иногда они скапливаются внутри клетки и вызывают патологии. Это происходит примерно у 90% всех пациентов с БАС и является одной из самых распространенных проблем при заболеваниях нервной системы.
Ученые ввели NU-9 подопытным мышам с поражениями верхних мотонейронов. Результаты показали, что митохондрия и эндоплазматическая сеть животных начали восстанавливаться, что привело к улучшению здоровья нейронов. По сравнению с мышами, не получавшими препарат, верхние мотонейроны стали крупнее, а в дендритах не было дыр. Деградация нервных клеток прекратилась, а через 60 дней лечения нейроны стали такими же здоровыми, как у контрольной группы.
Верхние мотонейроны отвечают за движение. Они проводят команды от головного мозга к спинному, инициируя преднамеренные движения. Разрушение этих нейронов нарушают связи мозга и приводит к параличу.
Команда ученых собирается приступать в более детальному токсикологическому и фармакокинетическому исследованию, а потом перейти к первой фазе клинических испытаний.
Летом ученые из США представили результаты клинических исследований препарата для пациентов с наследственной формой бокового амиотрофического склероза. Уже на этом этапе есть основания считать, что лечение снижает прогрессирование болезни.
