«Это первое исследование в мире, доказывающее, что систему генного редактирования CRISPR можно успешно использовать для лечения рака на модели животных, — заявил профессор Дан Пеер, глава лаборатории точной наномедицины в Университете Тель-Авива. — Следует подчеркнуть, что это не химиотерапия. Нет побочных эффектов, а раковая клетка подвергается такому воздействию, что никогда уже не становится снова активной. Молекулярные ножницы Cas9 отрезают ДНК раковых клеток, нейтрализуя ее и окончательно предотвращая репликацию».

Для того чтобы изучить эффективность применения этой технологии для лечения рака, профессор Пеер и его команда выбрали два вида рака из самых смертельных: глиобластому и метастатический рак яичников. Глиобластома — наиболее агрессивный тип рака мозга, ожидаемая продолжительность жизни при котором составляет 15 месяцев после диагностики, а выживаемость на протяжении пяти лет — всего лишь 3%, сообщает EurekAlert.

Рак яичников — частая причина смерти среди женщин и самый летальный вид рака женской репродуктивной системы. Большинство пациентов диагностируются на поздней стадии заболевания, когда метастазы уже распространились по организму. Несмотря на прогресс в последние годы, побеждает этот рак всего треть пациентов.

Ученые продемонстрировали, что всего одна процедура терапии липидными наночастицами и CRISPR удваивает среднюю продолжительность жизни у мышей с глиобластомой, увеличивая шансы на выживание до 30%. Лечение метастатического рака яичников повысило выживаемость грызунов до 80%.

Исследователи отмечают, что технология доставки липидных наночастиц для генного редактирования раковых клеток открывает возможность лечения различных видов рака, а также редких генетических и хронических вирусных заболеваний, например, СПИДа.

Генное редактирование методом CRISPR доказало свою эффективность в лечении редкого наследственного заболевания крови — бета-талассемии и серповидноклеточной анемии. Оба заболевания связаны с мутациями в гене гемоглобина, которые ученые исправили с помощью CRISPR.