По оценкам ученых, неалкогольная жировая болезнь печени (НАЖБП) затрагивает около 25% населения мира. Эта болезнь довольно часто развивается на фоне ожирения и со временем может приводить к циррозу и раку печени. Пока не существует одобренных для человека препаратов для лечения НАЖБП. Новый экспериментальный препарат, разработанный в Колорадском университете, открывает большие перспективы в терапии заболевания.
При разработке лечения ученые сосредоточились на белке MCJ, который обычно повышен у людей с НАЖБП. Он располагается в митохондриях и действует в качестве тормоза для их метаболической активности.
Ученые решили заблокировать активность белка с помощью миРНК, чтобы усилить процесс сжигания жира и минимизировать его накопление в печени.
Лечение оказывало положительный эффект на мышей с НАБЖП. Уровень липидов и признаки фиброза печени у них были ниже по сравнению с контрольной группой.
Важной особенностью лечения является доставка терапии к клеткам печени. Ученые использовали миРНК в комбинации с производным моносахарида GalNac, который напрямую связывается с гепатоцитами.
«Большинство исследуемых сейчас экспериментальных препаратов для лечения НАБЖП представляют собой небольшие молекулы для системной терапии. Наш подход можно назвать альтернативной целевой терапевтической стратегией», — заявили авторы.
НАБЖП остается наиболее распространенной формой хронической болезни печени. Новые исследования американских ученых доказывают взаимосвязь НАБЖП с развитием нейровоспаления, приводящего к развитию болезни Альцгеймера и Паркинсона.