Группа ученых из США и Великобритании разработала лечение для синдрома Барта — редкого генетического заболевания, которое встречается в основном у мужчин. Болезнь вызвана мутацией в гене тафаззин (TAZ) и уже в самом начале жизни вызывает сердечную недостаточность, ослабляет скелетные мышцы, снижает общий иммунитет. У людей прогноз очень неутешительный, однако новые результаты применения генной терапии у животных открывают большие перспективы для лечения.

Команда создала две группы ГМО-мышей: в первой ген TAZ был удален из клеток всего организма, а во второй только из сердца. Лечение проводилось в с помощью вирусной доставки гена под кожу (у новорожденных) и внутривенно (у старых мышей).

Мыши из первой группы смогли выжить до зрелого возраста. Затем ученые увидели, что у новорожденных лечение предотвращало сердечную дисфункцию и образование рубцов. У старых грызунов лечение обратило вспять сердечную недостаточность в обоих группах.

«Генная терапия оказалась очень эффективной и теперь ее необходимо адаптировать для человека», — прокомментировали ученые.

Лечение работает только в том случае, когда 70% клеток сердечной мышцы поглощают TAZ, однако высокая дозировка может вызвать серьезный воспалительный ответ у мышей. Кроме того, необходимо разработать меры для поддержания стабильности TAZ в скелетных мышцах.

Другая группа ученых недавно представила важные достижения в терапии рака. Их эксперименты также подтвердили эффективность лечения в доклинических моделях на животных — болезнь удалось победить и сформировать иммунитет на будущее.