Болезнь Паркинсона обычно возникает у пожилых людей после 60 лет, однако заболевание может проявиться и раньше — в возрасте от 20 до 50 лет. Эти редкие случаи называют болезнью Паркинсона с ранним началом. Ученые из медицинского центра Седарс-Синай проследили развитие нейронов головного мозга у таких пациентов и обнаружили, что они родились с определенными патологиями нейронов.
Заболевание возникает, когда вырабатывающие дофамин нейроны головного мозга повреждаются и погибают. Чтобы проследить все этапы развития дофаминовых нейронов у людей с болезнью Паркинсона с ранним началом, ученые использовали так называемую «машину времени» и создали индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (iPSCs) из клеток этих пациентов.
iPSCs-клетки могут становиться любыми типами клеток человека и оставаться генетически идентичными, объясняют ученые. Так они получили дофаминовые нейроны и культивировали их в лабораторных[условиях в чашке Петри. Затем они стали наблюдать за развитием нейронов и анализировать их функции.
Команда обнаружила две ключевые аномалии воссозданных нейронов.
Первой было накопление белка альфа-синуклеина, который связан с развитием болезни Паркинсона. Второй необъяснимой пока аномалией было обнаружение повышенной активности фермента протеинкиназы С. Его роль в развитии заболевания пока не ясна.
«Результаты свидетельствуют, что пациенты с ранним началом болезни могли уже родиться с этими аномальными нейронами, которые никак не проявлялись в течение десятилетий», — заявили авторы.
Эксперименты с культурами клеток помогли найти потенциальное лекарственное средство, которое может обезопасить пациентов с болезнью Паркинсона с ранним началом.
Препарат PEP005, который уже одобрен для лечения предраковых заболеваний кожи, снижал накопление белка альфа-синуклеина. Эти результаты получены на культуре клеток и на моделях лабораторных мышей.
В следующий этапах исследований команда намерена разработать методы доставки препарата непосредственно в мозг. В случае успеха терапию можно будет рассматривать в качестве нового экспериментального метода лечения людей, которых болезнь Паркинсона поражает в молодом возрасте.
Недавно исследователи из Шотландии доказали, что определенный вид «хороших» бактерий может замедлять и даже обращать вспять характерные для болезни Паркинсона симптомы.
