Симптомы болезней Паркинсона и Альцгеймера вызваны гибелью нервных клеток в результате накопления токсичных белков. Некоторые исследователи полагают, что, очистив мозг от белкового мусора, можно победить эти неизлечимые заболевания. Свой взгляд на проблему представили специалисты из Джорджтаунского университета, о работе которых рассказывает Science Daily.
Команда разработала соединение под условным названием CM101, которое стимулирует систему удаления неправильно свернутых белков — в том числе альфа-синуклеинов, тау и бета-амилоидов, ответственных за развитие этих нейродегенеративных заболеваний.
Ранее команде удалось доказать, что ингибиторы тирозинкиназ, которые используются в качестве антираковых препаратов, могут остановить гибель нейронов и запустить процесс очистки. Увы, эффект наблюдался лишь при назначении высоких доз, опасных для здоровых тканей и всего организма.
Поскольку существующие ингибиторы тирозинкиназ оказались непригодными для борьбы с нейродегенеративными заболеваниями, исследователи решили создать новый. И для этого разобрались, на какие именно молекулярные пути они воздействуют.
Это позволило разработать соединение СМ101, воздействующее на конкретные разновидности тирозинкиназ — мембранные белки DDR1 и DDR2.
Исследования на животных моделях болезней Альцгеймера и Паркинсона подтвердили, что это вещество лучше аналогов очищает мозг от токсичных белков и улучшает когнитивные и поведенческие функции.
Его главная цель — поврежденные, но еще живые нейроны, которые можно восстановить. По мнению авторов, СМ101 — хороший кандидат на клинические испытания с участием людей.
Первый препарат от болезни Альцгеймера могут одобрить в США уже в этом году. Речь идет об адуканумабе, разработке компании Biogen. Правда, у препарата очень неоднозначная репутация, и клинические испытания он провалил.