Исследователи из Пекинского университета применили генное редактирование для лечения ВИЧ. Инструмент CRISPR позволил удалить из иммунных клеток пациента ген CCR5, который делает их уязвимыми к вирусу. Об излечении от опасной болезни речи пока не идет, но это важный шаг к эффективной генной терапии ВИЧ.
Как сообщает Live Science, эксперимент проводился на взрослом добровольце, у которого на фоне ВИЧ развился лейкоз. Пациенту в любом случае требовалась пересадка костного мозга, так что ученые воспользовались этой возможностью и перед трансплантацией отредактировали стволовые клетки из донорского образца.
CRISPR удалил из клеток ген CCR5, который синтезирует белки, находящиеся на поверхности некоторых иммунных клеток. Именно к этим белкам присоединяется вирусная частица перед тем, как проникнуть вглубь клетки. У отдельных людей ген CCR5 содержит естественную мутацию, защищающую от ВИЧ, однако такое удачное сочетание генов встречается нечасто.
Операция помогла избавить пациента от лейкемии. Тесты показали, что отредактированные стволовые клетки прижились и производили клетки крови, сохранявшиеся в организме в течение 19 месяцев. Никаких нежелательных побочных эффектов генного редактирования обнаружено не было.
К сожалению, вмешательство не позволило избавить пациента от ВИЧ. Когда он ненадолго прекратил принимать антиретровирусные препараты, количество вирусных частиц в организме быстро выросло.
Причина, судя по всему, была в том, что ген CCR5 был удален не во всех донорских клетках.
Тем не менее, исследование стало важным доказательством безопасности CRISPR для лечения ВИЧ, так что авторы настроены оптимистично. Если повысить эффективность генного редактирования, методика станет основой для новых методов борьбы с этой опасной болезнью. Правда, подойдут они не всем, а лишь пациентам, которым уже рекомендована пересадка костного мозга.
Отдельный вопрос связан с этичностью генного редактирования. В конце прошлого года китайский ученый Хэ Цзянькуй, удаливший ген CCR5 у нескольких эмбрионов и добившийся рождения детей, оказался в центре международного скандала. Однако в новом исследовании редактировались клетки взрослого человека, которые не передаются по наследству. Такие эксперименты считаются этичными и не запрещаются.
В начале этого года появились сообщения о том, что нескольким людям удалось полностью излечиться от ВИЧ. Спасительной для них стала пересадка костного мозга от доноров с мутацией CCR5. Тем не менее, эта процедура явно не станет массовой: количество неуязвимых к ВИЧ доноров ограничено, а трансплантация костного мозга — слишком рискованная операция.
