Ученые впервые доказали, что терапия снижает уровень токсичного белка хантингтина и хорошо переносится у взрослых пациентов. Болезнь Хантингтона характеризуется нарушением когнитивных и психических функций, аномальными физическими симптомами. Болезнь проявляется в возрасте после 30-40 лет. Работа опубликована на сайте Университета Британской Колумбии.

В исследовании приняли участие 46 пациентов из которых 34 принимали новый препарат и 12 плацебо. Препарат под названием IONIS-HTTRX (RO7234292) вводился в спинномозговую жидкость четырежды — раз в месяц

После лечения уровень токсичного белка у всех пациентов серьезно снизился. При этом существенных побочных эффектов команда не зафиксировала.

«Мы впервые получили доказательства, что терапия дает такой многообещающий эффект на людях и при этом безопасна. Это очень важный результат», — говорит ученый Блэр Левит.

Следующий этап клинических исследований будет направлен на более глубокое изучение действия препарата. Ученые оценят, замедляет ли лечение прогрессирование симптомов или останавливает их развитие.

Причиной болезни Хантингтона является мутация в гене HTT, хотя точные механизмы развития болезни еще не изучены полностью. Недавно ученые из Германии обнаружили особую защитную систему, которая блокирует накопление токсичного белка и предупреждает гибель нейронов мозга.