Свой подход к проблеме предложили специалисты из Университета Британской Колумбии (Канада), о работе которых рассказывает Eurek Alert. Они экспериментировали с мышами, страдающими от аналога болезни Хантингтона.

Исследователям известно, что симптомы этого заболевания связаны с токсичной формой белка гентингтина, который кодируется мутантным геном HTT. Чтобы снизить производство нежелательного белка, мышам ввели короткие фрагменты ДНК — так называемые антисмысловые олигонуклеотиды.

После этого у грызунов исчезли многие симптомы болезни: они стали менее тревожными и восстановили прежние когнитивные характеристики.

Обычно работы с болезнью Хантингтона сосредоточены на двигательных симптомах, например, неконтролируемых подергиваниях. Однако исследователи отмечают, что характеристики, связанные с настроением и интеллектом, не менее важны. Ученые надеются, что их открытие однажды позволит создать препарат для лечения людей.

В таком случае выявленная мутация перестанет быть смертным приговором — пациент сможет купировать ее действие, получая профилактическое лечение на протяжении всей жизни, как это сейчас происходит с ВИЧ.

Болезнь Хантингтона — относительно редкое заболевание, поэтому ее изучением занимается намного меньше исследователей, чем в случае рака или болезни Альцгеймера. Тем не менее, ученым уже удалось сделать ряд важных открытий в этом направлении. В частности, они нашли в клетках «защитную систему», останавливающую накопление гентингтина, а также выявили фермент, способный стать основой для препаратов против этого недуга.