В ходе эволюции человеческие клетки выработали механизмы по удалению мусора — например, патогенов и чужеродных белков. Успех CRISPR и других современных методик редактирования генома во многом зависит от того, насколько хорошо они обходят эту защиту, доставляя и внедряя новые элементы.

Исследователи из Калифорнийского университета в Санта-Барбаре (США) разработали новую технологию работы с генами, которая эффективно справляется с этой задачей. В отличие от существующих аналогов, этим инструментом можно управлять на всех этапах редактирования, отмечает Futurity. Это позволяет производить более тонкие генетические манипуляции — например, активировать белки для редактирования только в конкретных клетках в определенное время.

Методика использует полые золотые наносферы, на поверхность которых нанесен фермент рекомбиназа Cre и другие белки.

Когда сферы проникают в клетку, она воспринимает их как мусор и окружает мембранным карманом-эндосомой. Находясь внутри эндосомы, частицы пассивно ждут сортировки, однако у ученых есть способ активировать их.

Исследователи использовали ближний инфракрасный свет, который легко проникает сквозь ткани, но безвреден для клеток. Свет возбуждает наносферы, которые разрушают мембрану эндосом, позволяя рекомбиназе оказаться в клетке. Она проникает в ядро и выполняет работу по разрезанию ДНК и вставке новых генов.

Первые эксперименты доказали эффективность новой методики. Такой подход позволит редактировать геном конкретной клетки, не затрагивая окружающие. Кроме того, можно будет избежать нежелательных мутаций, возникающих при других методах редактирования.

Генное редактирование уже применяется для борьбы с некоторыми заболеваниями, в том числе наследственными. Например, в США с помощью методики «цинковых пальцев» исправили мутации в клетках пациентов с синдромом Хантера — тяжелым генетическим расстройством, которое может привести к смерти.