Хроническая болезнь почек — опасное и распространенное заболевание. По расчетам экспертов, от него страдают 30 млн американцев, большинство из которых не знают о своем диагнозе. Эффективного лечения болезни не существует, а на терминальных стадиях терапия сводится к диализу и пересадке почки.
Исследователи из Университета Вашингтона в Сент-Луисе (США) предположили, что пациентам с хронической болезнью почек может помочь генная терапия. Идея заключается в том, чтобы доставить в клетки почек гены, которые замедляют их повреждение, сообщает Eurek Alert.
До сих пор никому не удавалось доставить в почки генетический материал, поэтому ученым предстояло доказать, что это возможно. Для этого они использовали шесть разновидностей аденоассоциированного вируса (AAV), как природных, так и синтезированных в лаборатории. Этот вирус часто служит вектором для модификации или редактирования генома. Опыты проводились на мышах и почечных органоидах человека.
В ходе исследования ученые обнаружили, что одна из разновидностей AAV, синтетический вирус Anc80, способна проникать в целевые клетки почек. Более того, переносимый вирусом генетический материал успешно встроился в их ДНК.
Исследователи называют свое открытие большим и неожиданным успехом. Однако генная терапия почечной недостаточности пока остается на очень ранних стадиях. Ученым предстоит выявить гены, способные восстанавливать поврежденные клетки, а также оградить другие органы от внедрения синтетического вируса.
Если авторы работы добьются успеха, это станет прекрасной новостью для всех людей, страдающих от хронической болезни почек. Аденовирусы могут существовать в организме в течение длительного времени, поэтому на их основе можно будет создать средство для продолжительной терапии. Чтобы остановить развитие заболевания, пациенту достаточно будет получить одну или две инъекции в год.
По мнению некоторых исследователей, с наследственными заболеваниями нужно бороться на стадии половых клеток. Однако отредактировать их геном без повреждений не так просто. Недавно ученые совершили важный прорыв в этом направлении: они применили CRISPR, чтобы изменить ДНК сперматозоида.
