Технология ИПСК — разработка профессора Киотского университета Синъи Яманаки, получившего за это открытие Нобелевскую премию по физиологии и медицине в 2012 году. Эти искусственно созданные клетки способны дифференцироваться в различные типы тканей, включая нервные и мышечные клетки.
Одобрение получили препарат AMCHEPRY для лечения болезни Паркинсона компаний Sumitomo Pharma и RACTHERA, а также лист кардиомиоцитов для терапии сердечной недостаточности, разработанный стартапом Cuorips Inc., сообщает Reuters.
Препарат Sumitomo Pharma предполагает трансплантацию дофамин-продуцирующих нейральных клеток-предшественников в мозг пациентов с развитой болезнью Паркинсона. Клинические испытания фазы ½ в Киотском университете показали улучшение двигательных симптомов у четырех из шести пациентов при отсутствии серьезных побочных эффектов в течение двух лет наблюдения. Результаты были опубликованы в журнале Nature в апреле 2025 года.
Разработка Cuorips представляет собой тонкие листы клеток сердечной мышцы, полученных из ИПСК и предназначенных для пациентов с тяжелой сердечной недостаточностью. В клинических испытаниях с января 2020 по март 2023 года у всех восьми пациентов уменьшились симптомы утомляемости и повышенного сердцебиения, а у более чем половины улучшилась сердечная функция.
Для японских пациентов, сталкивающихся с ограниченными возможностями лечения, — особенно для ожидающих трансплантации сердца в условиях острой нехватки донорских органов — потенциальное одобрение откроет новые терапевтические перспективы.
Оба продукта претендуют на условное и ограниченное по времени одобрение в соответствии с японской системой регулирования регенеративной медицины, которая позволяет продуктам выходить на рынок на определенный срок, пока компании собирают дополнительные данные об эффективности. Эта уникальная для Японии система разрешает подачу заявок на маркетинг при наличии предварительных клинических доказательств эффективности.
Ученые из США представили ранее новую технологию для лечения хронической боли в суставах при остеоартрите на основе стволовых клеток. Так называемая лечебная клеточная «губка» блокирует передачу болевых сигналов в мозг и одновременно запускает процесс регенерации ткани.
