В отличие от доставки участков генетического материала с помощью вирусов технология CRISPR более точна и обеспечивает лучший контроль при редактировании генома. Между тем у CRISPR сохраняется проблема нежелательных мутаций и неполного восстановления из-за необходимости разрезания ДНК. Новая технология ученых из Колумбийского университета решает обе проблемы за счет использования бактериального ферментного комплекса CAST, пишет Nature.

Сначала ученые поместили ключевые гены, кодирующие компоненты CAST в бактериофаг — заражающий бактерии вирус, а затем позволили эволюции идти своим чередом. В результате они получили оптимизированную версию ферментного комплекса с 21 изменениями в пяти белках, которые влияют на архитектуру CAST.

Эксперименты показали, что новый комплекс evoCAST успешно интегрировал сегменты из более чем 10 тыс. нуклеотидов — этого достаточно для вставки целых генов в ДНК. «При этом evoCAST доставляет генетический груз за один ферментативный шаг, не создавая двойных разрывов в геноме», — подчеркивают авторы. На первом этапе они работали с различными типами клеток человека и нацеливались на безопасные участки, которые могут вместить новый материал без нарушений клеточных функций.

Впереди еще большой этап тестирования, однако ученые видят в новой технологии возможность более простой, безопасной и универсальной стратегии редактирования генома для восстановления нормальной функции генов при различных заболеваниях.

Ранее в США впервые применили персонализированную генную терапию с использованием CRISPR у маленького ребенка. У него уже отмечены первые положительные результаты после лечения.