Более десяти лет ученые из Рокфеллерского университета изучают природу фиброламеллярной гепатоцеллюлярной карциномы (ФГК), которую чаще всего диагностируют у детей и подростков. С одной стороны, эту опухоль трудно диагностировать, а с другой — не существует эффективных методов лечения, которые могут оказать значимое влияние на состояние человека. У автора исследования Сэнфорда Саймона дочь-подросток страдает от ФГК, поэтому ученые приложили все усилия для поиска новых лекарств.

В рамках многочисленных исследований они выяснили, что у ФГК есть отчетливая подпись — набор из 301 активированного гена, который выделяет ее среди других типов опухолей печени. Эти уникальные изменения позволили рассуждать о необходимости определять рак не только по изменениям в ДНК, но и по изменениям в балансе активности белков в клетках. Сравнительный анализ был впервые проведен на крупной выборке из 220 образов ФГК и более 1200 образов других типов рака печени.

Полученные данные помогли использовать два существующих лекарства для адаптации против ФГК — иринотекана и экспериментального DT2216. Пилотные клинические исследования уже стартовали и вскоре ученые поделятся промежуточными результатами безопасности и эффективности.

Параллельно они изучат тенденцию «молекулярных подписей» для других редких типов онкологических заболеваний, которые, возможно, также следует рассматривать не только с точки зрения генетических поломок.

Независимо от типа опухоли примерно 60% случаев рака печени выявляют на поздней стадии, из-за чего пятилетняя выживаемость составляет около 20%. Недавно ученые представили новый тест на рак печени, который может повысить выживаемость в несколько раз.