Генное редактирование CRISPR представляет собой так называемые молекулярные ножницы, которые с помощью направляющей РНК и белка Cas9 разрезают ДНК в нужном месте. Десять лет назад это стало прорывом в биологии, однако ученые до сих пор изучают технологию и стараются сделать ее более безопасной для человека.

В новой работе ученые из Копенгагенского университета и Орхусского университета представили новые механизмы, лежащие в основе CRISPR, пишет Phys.org.

Сначала было установлено, что слишком сильная связь между направляющий РНК и ДНК также неэффективна, как и слишком слабая. В обоих случаях не достигается целей редактирования. Теперь ученые определили оптимальный интервал для «идеально острых ножниц».

Это открытие объясняет, почему нецелевое разрезание ДНК может быть более эффективным, чем целевое. Причина в том, что слишком сильное воздействие мешает попаданию в цель, а более слабое, обычно наблюдаемое при нецелевом разрезании, напротив, может оказаться более точным.

Теперь перед учеными появляются новые интересные объекты для исследований. В дальнейшем лучшее понимание механизмов работы CRISPR должно привести к созданию более эффективных методов лечения с меньшим количеством побочных эффектов.

В настоящее время CRISPR активно изучается для лечения заболеваний крови. Недавно ученые продемонстрировали новые результаты терапии бета-талассемии и серповидноклеточной анемии — в течение трех лет она сохранила 100% эффект и освободила пациентов от необходимости регулярного переливания крови.