Японские исследователи из Киотского университета показали, что мутации внутри ДНК митохондрий можно удалять с помощью нового химического соединения. В настоящее время нет по-настоящему эффективных инструментов для таких манипуляций, поэтому митохондриальные заболевания остаются неизлечимыми.

Проблему не может решить даже экстракорпоральное оплодотворение с привлечением донора здоровых митохондрий в качестве «третьего родителя». На сегодняшний день известны только единичные случаи зачатия подобным образом.

Известно, что митохондрии имеют собственную ДНК, которая отличается от ДНК внутри ядра клетки. Чтобы вылечить митохондриальное заболевание, необходимо удалить мутации из клеток. Для решения этой проблемы ученые стали работать над соединением, которое могло бы внести нужные модификации.

Экспериментальный препарат состоит из пептида MPP, связанного с полимером PIP, который можно модифицировать для нацеливания на конкретную последовательность ДНК. Основой для них стал уже существующий противоопухолевый препарат хлорамбуцил.

Первые эксперименты на культурах клеток человека показали, что лечение снижает количество мутантной митохондриальной ДНК.

Разумеется, для окончательного определения эффективности подхода необходимы опыты на живых организмах. В будущем ученые рассматривают потенциал нового подхода для лечения оптической нейропатии Лебера, наследственной формы слепоты и ряда других митохондриальных заболеваний.

Тем временем ученые из США показали, что трансплантации митохондрий потенциально можно использовать для лечения сердечно-сосудистых, метаболических, нейродегенеративных и онкологических заболеваний. Их подход, уже продемонстрировавший эффективность, заключается в «перезагрузке» клеток с использованием митохондрий.