Некоторое наследственные заболевания связаны с неправильной работой митохондрий, поэтому ученые разработали метод для их замены на здоровые донорские митохондрии на стадии оплодотворенной яйцеклетки. Десять лет назад ученые из Орегонского университета применили этот подход для макак-резусов и теперь рассказали, как генная терапия повлияла на здоровье рожденных обезьян и их потомства.
Многолетнее наблюдение, о котором пишет EurekAlert, не выявило неблагоприятных последствий для здоровья как самих животных, рожденных после замены материнской митохондриальной ДНК (мтДНК) донорской, так и их потомства. У всех пяти приматов, рожденных в 2009 году, было нормальное развитие, фертильность и старение. Ровно такие же результаты ученые наблюдают и у их потомства.
В целом, результаты подкрепляют научную основу заместительной митохондриальной терапии для будущих клинических испытаний на людях, заявили ученые с единственной оговоркой. Они обнаружили различные уровни материнской митохондриальной ДНК в некоторых внутренних органах, однако их было недостаточно для воздействия на здоровье.
Теоретически, это подразумевает возможность повторения мутаций в работе митохондриальной ДНК, уточняют авторы. Например, у одной из четырех макак изначально несущественный уровень материнской мтДНК вырос до 17% в отдельных внутренних органах и тканях, а у двух суммарный вклад отцовской и материнской мтДНК оставил 33%.
«Однако это намного ниже уровня, который может приводить к развитию заболевания или передаваться от матери при обычном оплодотворении», — поясняют ученые. Обычно для развития болезни необходимо около 60% мутантной мтДНК.
Удивительным явлением стал тот факт, что ученые обнаружили передачу мтДНК от отца потомству у двух из пяти макак.
До сих пор ученые считали, что митохондрии передаются только по материнской линии, но теперь очевидно, что это происходит не всегда. В будущих исследованиях ученые надеются узнать, как именно это происходит.
В настоящее время подобный метод заместительной терапии проводится в рамках клинических исследования только в Великобритании и Греции. В 2015 году власти Великобритании первыми в мире одобрили трансплантацию митохондрий для борьбы с врожденными заболеваниями, однако в стране еще не проводилось подобных операций. Между тем в прошлом году в Греции родился ребенок, который получил донорские митохондрии взамен материнских. Помимо него известно еще как минимум об одном таком случае в Мексике.