Х-сцепленный тяжелый комбинированный иммунодефицит (X-ТКИД) — редкое наследственное заболевание, вызванное мутацией в гене субъединицы гамма-рецептора интерлейкина-2. У детей с X-ТКИД нет иммунитета в обычном смысле и они могут умереть даже от незначительных инфекций. Как отмечает Futurism, многие не доживают до второго дня рождения.

Команда из Больницы Святого Иуды (США) разработала генную терапию, которая позволяет эффективно лечить X-ТКИД. У 10 юных пациентов взяли стволовые клетки костного мозга, а затем с помощью модифицированной версии ВИЧ внедрили в них нормальную версию гена интерлейкина-2. Затем детям ввели препарат бусульфан, который освободил место для роста нового костного мозга, и вернули модифицированные стволовые клетки обратно.

Хотя изначально дети страдали от тяжелых инфекций, уже через месяц их выписали из больницы. Благодаря терапии их иммунитет стал нормальным и они могут общаться со сверстниками и посещать детский сад.

Хотя для окончательных выводов нужно больше времени, исследователи полагают, что методика позволит большинству пациентов выработать длительный иммунный ответ без побочных эффектов.

В будущем лечить наследственные заболевания можно будет уже в утробе матери — с помощью генного редактирования CRISPR. Технология может спасти тысячи жизней, поэтому ученые активно развивают ее, несмотря на этическую неоднозначность.