Генную терапию впервые применили против возрастной слепоты
Logo
Cover

Первой пациентке ввели в глаз специальный раствор, содержащий синтетический вирус с правильной ДНК. Он должен исправить генетический дефект, вызывающий неизлечимую до сих пор болезнь — медленную потерю зрения. В случае успеха методика поможет тысячам пациентов сохранить качество жизни в пожилом возрасте.

Исследователи из Оксфорда впервые в мире использовали генную терапию для лечения возрастной макулодистрофии. Операцию провел профессор офтальмологии Роберт Макларен в больнице имени Джона Рэдклиффа.

Возрастная дегенерация желтого пятна — самая распространенная причина неизлечимой слепоты в развитых странах. При «сухом» варианте болезни клетки желтого пятна постепенно разрушаются из-за чрезмерной активности защитных белков, что приводит к пробелам в центральном поле зрения. В результате пациент теряет возможность читать и распознавать лица, а затем слепнет.

Генная терапия макулодистрофии предполагает введение в глаз раствора, содержащего синтетический вирус. Он несет последовательность ДНК, которая внедряется в пигментный эпителий сетчатки и исправляет генетический дефект, вызывающий болезнь. В идеале генную терапию достаточно провести всего один раз.

Цель терапии — остановить прогрессирование болезни, которая в противном случае лишила бы пациента зрения.

Первой пациенткой, испытавшей на себе новый метод лечения, стала 80-летняя Джанет Осборн из Оксфорда. Как и у многих людей с макулодистрофией, болезнь затронула оба ее глаза, но на левом развилась сильнее. Женщина все еще сохранила периферийное зрение, но повседневные дела даются ей с трудом. Джанет согласилась на операцию, чтобы не быть обузой для семьи и помочь другим людям с таким же заболеванием.

Процедура проходила в рамках клинических испытаний, спонсируемых британской биотехнологической компанией Gyroscope Therapeutics. В случае успеха методика уже в ближайшие несколько лет может стать основой для лечения тысяч пациентов. Ученые уверены, что у генной терапии есть потенциал для лечения и других, более редких причин слепоты — например, хороидермии и пигментного ретинита.

Ранее исследователи из США представили терапию для лечения врожденной слепоты у детей. Персонализированный подход позволил компенсировать мутацию в гене, вызывающем потерю зрения.