Logo
Cover

Хороидермия становится самой распространенной формой наследственной слепоты среди молодых людей. Генная коррекция предполагает единичные изменения на уровне нездоровой ДНК. Прорыв совершили британские ученые, которые вели многолетнее наблюдение за больными.

5610

Подведены итоги первого в мире клинического исследования по генной терапии наследственной слепоты, которое началось в 2011 году в Великобритании. В исследовании приняли участие 14 пациентов с хороидермией: все участники добились усиления зрительной функции, сообщается на сайте Оксфордского университета.

Как защитить свои накопления с помощью технологий. Встречайте наш новый проект — рассылку Money+

Терапия заключалась в однократной инъекции недостающего гена и не вызвала серьезных побочных эффектов. В результате лечения 12 участников либо обрели зрение, либо смогли его поддерживать. Эффект сохранялся все время после терапии и на сегодня составляет пять лет.

«Результаты доказывают устойчивое улучшение функции зрения среди пациентов, включая тех, кому были проведены инъекции даже более пяти лет назад», — говорит исследователь Роберт Макларен.

Прорыв в данном клиническом исследовании мотивировал ученых на более масштабные наблюдения: в новом эксперименте примут участие более 100 человек из разных стран, которые получат аналогичное лечение.

В случае успеха генная терапия может быть официально одобрена регулирующими органами для применения в клинической практике для лечения хороидермии.

Дегенерация желтого пятна — возрастная причина слепоты. По оценкам, к 2020 году в мире с этим диагнозом будет проживать более 200 млн человек, однако ученые считают, что нашли способ справиться с проблемой: специальные капли содержат лекарственный пептид, который проникает в сетчатку глаза и запускает процесс восстановления.