Подведены итоги первого в мире клинического исследования по генной терапии наследственной слепоты, которое началось в 2011 году в Великобритании. В исследовании приняли участие 14 пациентов с хороидермией: все участники добились усиления зрительной функции, сообщается на сайте Оксфордского университета.
Терапия заключалась в однократной инъекции недостающего гена и не вызвала серьезных побочных эффектов. В результате лечения 12 участников либо обрели зрение, либо смогли его поддерживать. Эффект сохранялся все время после терапии и на сегодня составляет пять лет.
«Результаты доказывают устойчивое улучшение функции зрения среди пациентов, включая тех, кому были проведены инъекции даже более пяти лет назад», — говорит исследователь Роберт Макларен.
Прорыв в данном клиническом исследовании мотивировал ученых на более масштабные наблюдения: в новом эксперименте примут участие более 100 человек из разных стран, которые получат аналогичное лечение.
В случае успеха генная терапия может быть официально одобрена регулирующими органами для применения в клинической практике для лечения хороидермии.
Дегенерация желтого пятна — возрастная причина слепоты. По оценкам, к 2020 году в мире с этим диагнозом будет проживать более 200 млн человек, однако ученые считают, что нашли способ справиться с проблемой: специальные капли содержат лекарственный пептид, который проникает в сетчатку глаза и запускает процесс восстановления.
