Ученые из Юго-Западного медицинского центра Техасского университета (США) впервые использовали метод генного редактирования для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у собак и добились существенных результатов. Благодаря CRISPR удалось радикально улучшить состояние мышечных волокон, сообщается на сайте университета.

Мышечная дистрофия Дюшенна ингибирует выработку белка дистрофина — критически значимого для мышечной функции. Команда использовала однократное редактирование генов для восстановления дистрофина в мышцах и сердечной ткани.

Его содержание удалось повысить до 92% от нормального уровня белка, хотя достаточно было превысить порог в 15%, чтобы справиться с основными симптомами заболевания.

«Результаты исследования доказывают жизнеспособность концепции однократного редактирования генов в проблемной мышце и представляют важный шаг для клинических исследований на людях», — говорит исследователь Эрик Олсон.

Ранее команда уже провела успешные исследования и исправила мутации дистрофии у мышей, а также на клетках человека, сделав единичные изменения в стратегических участках мутировавшей ДНК.

«Наша стратегия отличается от других терапевтических подходов, потому что мы редактируем мутацию, которая вызывает заболевание, а также восстанавливаем нормальную экспрессию восстановленного дистрофина», — объясняет ведущий автор исследования Леонел Амоаси.

Следующий шаг — подтверждение долгосрочного эффекта стабильности дистрофина, а также проверка отсутствия побочных эффектов от терапии. Команда рассчитывает начать клинические исследования на людях в ближайшее время.

Другая команда ученых для восстановления поврежденных мышц предложила подход с применением стволовых клеток. Гидрогель на их основе лечит травмы и мышечную дистрофию. Метод уже подтвердил свою эффективность.