Американские ученые из Университета Карнеги-Меллона и Йельского университета впервые использовали метод редактирования гена и успешно применили его для лечения генетического заболевания у мышей.

Команда использовала метод редактирования генов на основе пептидов нуклеиновых кислот, который ранее применялся для лечения бета-талассемии — генетического заболевания крови. Болезнь приводит к снижению производства гемоглобина, необходимого для транспортировки кислорода по организму.

С помощью всего одной инъекции пептидов нуклеиновых кислот во время беременности ученые смогли исправить 6% мутаций. Удивительно, но шестипроцентной корректировки оказалось достаточно, чтобы вызвать существенное улучшение симптоматики бета-талассемии. В результате уровень гемоглобина выправлялся до нормы, наблюдалась повышенная выживаемость, сообщает сайт Университета Карнеги-Меллона.

Исследователи отметили, что лечение не вызвало побочных эффектов. Они предполагают, что метод может оказаться более эффективным по сравнению с другими технологиями генного редактирования, например, CRISPR/Cas9, которые могут ошибочно повредить нецелевую ДНК.

«CRISPR проще в использовании, но вероятные ошибки делают метод менее эффективным для терапии. Технология генного редактирования на основе пептидов нуклеиновых кислот не разрезает ДНК, а просто связывается с ней и восстанавливает повреждение», — говорит исследователь Данит Ли.

Ученые проанализировали около 50 млн образцов и не смогли выявить ни одной ошибки нового метода редактирования. Команда уверена, что эффективность терапии будет еще выше, если выполнять несколько инъекций во время беременности.