Клинические испытания CRISPR-терапии уже прошли в Китае и вскоре должны начаться в США, напоминает Science Daily. Предполагается, что технологию будут использовать против наследственных болезней крови, таких как серповидноклеточная анемия, а также при иммунотерапии рака.
Однако два независимых исследования, опубликованных в Nature Medicine, указывают, что потенциальное средство против онкологических заболеваний может само провоцировать рак. Исследователи из Каролинского университета (Швеция) и Университета Хельсинки (Финляндия) обнаружили неприятные побочные эффекты CRISPR-терапии. В одном случае эффект был продемонстрирован в клетках эпителия глаза, а в другом — в плюрипотентных стволовых клетках.
Как сообщает Outline, воздействие CRISPR на культуру человеческих клеток активирует белок p53, который служит «аптечкой первой помощи» при разрывах ДНК. Чем выше его активность, тем ниже эффективность генного редактирования. Таким образом, когда ученые отбирают успешно отредактированные клетки, они непреднамеренно отдают предпочтение тем из них, где p53 отсутствует или экспрессируется слабо.
Однако работа p53 важна для сдерживания рака. Отсутствие этого белка может привести к неуправляемому росту клеток и их превращению в злокачественные.
Таким образом, трансплантируя в организм пациента клетки без p53, врачи подвергают его риску развития онкологических болезней.
Авторы исследования, впрочем, не призывают отказаться от медицинского применения CRISPR. Они считают, что у методики потрясающий терапевтический потенциал. Но, как и любая медицинская процедура, генное редактирование имеет побочные эффекты, о которых должны быть осведомлены пациенты и их родственники.
Ученые надеются, что их статья стимулирует дополнительные исследования и поможет сделать CRISPR-терапию безопаснее. Решающее значение в этом процессе будет иметь изучение роли p53 и механизмов его работы.
Учитывая открытие скандинавских специалистов, временный запрет американского надзорного органа на клинические испытания CRISPR-терапии выглядит разумным. Чиновники отказались одобрить проект, пока не будут предоставлены доказательства безопасности метода.
